据英国《人造》杂志网站克日报道，纂疗展当初至少有3种RNA编纂疗法正在获批或者已经进入临床试验。法减反对于者觉患上，纂疗展该技术可能比CRISPR等基因组编纂技术更牢靠更灵便。法减

既薄弱结子又细小

RNA是纂疗展一种薄弱结子且不晃动的份子，其会快捷分解，法减因此“寿命”长期。纂疗展但它具备宽泛的法减用途，对于人类的纂疗展生涯至关紧张。

RNA编纂技术经由改动RNA序列来“抵偿”有害的法减突变，使个别卵白患上以分解。纂疗展RNA编纂也可削减有利卵白的法减产生。

与CRISPR基因组编纂区别，纂疗展RNA编纂不会改动基因，法减也不会产生永远性的纂疗展变换。美国伍兹霍尔陆地钻研所生物试验室神经生物学家约书亚·罗森泰指出，这种长期性可能会带来牢靠劣势。因为能“剪切”DNA的CRISPR疗法的一个危害是中靶效应，假如是RNA内泛起中靶效应，危害要小良多。

单碱基编纂显成果

一种罕有的RNA编纂方式是单碱基编纂，其运用细胞内的一种酶，即浸染于RNA的腺苷脱氨酶（ADAR）。这种酶将RNA序列中的碱基腺嘌呤换为碱基肌苷。

美国海浪性命迷信公司正在探究单碱基编纂技术，以治疗一种遗传疾病——α-1抗胰卵白酶缺少症。这一疾病会削减呵护性卵白AAT的产生。而AAT能呵护肺部免受传染空气或者其余鼓舞物造成的侵害。

该公司的产物是一条短链核苷酸，会向导人造存在的ADAR酶改动每一个mRNA份子中的特定碱基，以更正影响AAT产生的突变。

小鼠试验表明，该药物编纂了肝细胞中约50%的标靶mRNA，足以产生治疗成果。该公司已经于去年12月在英国以及澳大利亚开始这一药物的临床试验。

外显子编纂泛起

另一种方式名为RNA外显子编纂。它能一次改动RNA份子中数千个遗传碱基。这项技术对于治疗由多个基因突变引起的疾病特意紧张。

这项技术靶向前信使核糖核酸（pre-mRNA）。pre-mRNA包罗外显子以及内含子。外显子是RNA转录物中含有制作卵白指令的全副，内含子不含此类指令。RNA剪接机制将内含子从pre-mRNA中去除了，并与外显子衔接在一起，组成最终的mRNA，mRNA随后被翻译成卵白质。

位于波士顿的Ascidian医疗公司正在运用RNA剪接历程去除了含有突变的外显子，并用瘦弱的外显基因取代它们。

往年1月，该公司取患了美国食物以及药物打点局批准，可能妨碍外显子编纂器临床试验，以治疗导致视力着落的斯特格病。这是一种少年性黄斑变性疾病。Ascidian的疗法依附一种经由基因历程解决的DNA片断，该片断会被递送到细胞内，产生个别的RNA外显子。这些RNA外显子会在剪接历程中取代突变的卵白质，产生功能性卵白质。该DNA片断还会产生RNA序列，以增长外显子编纂。

抗癌新刀兵

基于RNA的疗法尚有望成为抗癌利器。

韩国生物制药公司Rznomics正在测试一种RNA编纂器，以治疗最罕有的肝细胞癌。

Rznomics的方式波及mRNA剪接，但与Ascidian医疗公司的方式区别。Rznomics公司的疗法不运用细胞自己的剪接机制，而借助一种人造存在的核酶。

钻研职员对于该核酶“动了四肢行动”，运用其切开肿瘤细胞内的mRNA，并植入一种致命的“木马”：一种被翻译成卵白质的RNA序列，该卵白质会产生诱导细胞诞生的毒素。当周围癌细胞与这些细胞打仗时，毒素会散漫，从而增长癌细胞诞生。这种治疗RNA份子取代了与肿瘤愿望相干的RNA序列。